Napoli. “Una terapia già usata con successo contro alcuni tumori del sangue sta aprendo una strada innovativa per curare le malattie reumatologiche autoimmuni più gravi, che non rispondono alle terapie attuali. Si chiama terapia CAR-T, o Chimeric Antigen Receptor T cells, il suo bersaglio sono le cellule del sistema immunitario, in particolare i linfociti B, che attaccano il corpo del paziente per errore. Eliminandole, si dà la possibilità al sistema immunitario di “resettarsi” ed invece di arginare o bloccare gli effetti della malattia autoimmune si permette la ricostituzione di un equilibrio immunologico sano”. Queste le parole di Enrico Tirri, Direttore della Unità Operativa di Reumatologia dell’ Ospedale del Mare di Napoli, Delegato Regionale per la Campania della Società Italiana di Reumatologia (SIR), Consigliere Nazionale Fondazione Italiana Ricerca in Reumatologia (FIRA) in vista del Congresso della Società Italiana di Reumatologia (SIR) della CAMPANIA 2026 in programma il giorno 11 e 12 settembre a Napoli, di cui è Responsabile scientifico.

La rivoluzione delle terapie con Cellule CAR-T è al centro del Congresso di Napoli che affronterà anche altri temi molto interessanti come l’approccio multidisciplinare alle patologie reumatologiche – molte infatti sono sistemiche - l’interazione tra ospedale e territorio, la diffusione delle case di comunità sul territorio regionale, dove i pazienti possono recarsi per la cura delle malattie non in fase acuta. Tra gli ospiti del Congresso ci saranno il Presidente della Società Italiana di Reumatologia (SIR) Andrea Doria e Paola Rogliani Presidente della Società Italiana di Pneumologia (SIP) per un interessante confronto sull’’interessamento polmonare delle malattie reumatologiche.

COME FUNZIONA LA TERAPIA CAR-T SULL’ARTRITE REUMATOIDE GRAVE REFRATTARIA ALLE CURE ATTUALI

Nelle malattie autoimmuni il sistema di difesa del corpo, invece di proteggerci attacca per errore i nostri stessi organi e tessuti. L’artrite reumatoide, il lupus eritematoso sistemico, la sclerosi sistemica e alcune forme di vasculite ne fanno parte. Le patologie reumatologiche in Italia colpiscono circa cinque milioni di persone, nei casi più gravi, possono danneggiare seriamente articolazioni, cuore, reni, polmoni, cute, ecc. Le cure attuali sia con i farmaci tradizionali (methotrexate, idrossiclorochina, salazopirina, leflunomide ecc) che con quelli più innovativi come i farmaci biotecnologici e le small molecules (JAKi) che, ad oggi, si sono dimostrati efficaci e sicuri nella maggior parte dei pazienti. Invece nell’artrite reumatoide grave un paziente su tre non risponde in modo adeguato alla terapia convenzionale: “La terapia CAR-T consiste - spiega Enrico Tirri - nel prelevare dal sangue del paziente le cellule del sistema immunitario e “istruirle” in laboratorio a riconoscere e colpire un bersaglio preciso. Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente per andare a colpire e distruggere le cellule del sistema immunitario che attaccano il corpo erroneamente. Una volta distrutte queste ultime, il sistema immunitario è completamente “libero” dalle cellule responsabili dell’aggressione favorendo la remissione della patologia”.

LA PRIMA PAZIENTE ADULTA CURATA IN ITALIA CON LE CAR-T

Il 24 Dicembre 2025 una paziente adulta con una grave forma di Sclerosi Sistemica, malattia rara reumatologica, è stata curata in Italia, per la prima volta, con questa terapia. È avvenuto nell'ambito dello studio Catarsis (1), condotto da Fondazione Policlinico Gemelli e Ospedale Bambino Gesù di Roma con il sostegno del Ministero della Salute, e prevede di trattare otto pazienti adulti con gravi malattie autoimmuni seguendoli per due anni. Gli stessi centri avevano già curato cinque bambini (2) con lupus eritematoso sistemico grave e dermatomiosite, oggi tutti in remissione senza più bisogno di farmaci immunosoppressori. Nel mondo sono una cinquantina i pazienti reumatologici trattati finora, soprattutto in Germania dal gruppo del Prof. Georg Schett (Università di Erlangen-Norimberga), che è stato il primo ad usare questa terapia i cui risultati sono stati pubblicati su riviste scientifiche internazionali di grande prestigio: The Lancet, Nature Medicine e New England Journal of Medicine. Oggi il Prof. Schett coordina anche lo studio Castle (3), considerato il "gemello" del Catarsis italiano.

Un approccio più recente punta non ad eliminare le cellule immunitarie ma a "rieducarle", usando le cellule regolatorie (CAR-Treg) , il cui ruolo — ricerca scientifica premiata con il Nobel per la Medicina nel 2025 — è proprio quello di modulare le reazioni immunitarie fuori controllo spegnendo i segnali infiammatori, favorendo la risoluzione dell’infiammazione e ristabilendo una condizione immunologica di tolleranza. Un recente studio (Trial COMPARE) condotto su 6 pazienti con artrite reumatoide grave mostra risultati incoraggianti: il 67% ha ridotto di almeno metà le articolazioni infiammate, e l'83% ha mostrato miglioramenti clinici già dopo poche settimane e dopo 12 mesi di follow-up 3 pazienti hanno raggiunto la remissione completa di malattia, libera da farmaci.  “I risultati - conclude Tirri - dovranno essere confermati su un numero più ampio di pazienti e in un periodo di osservazione più lungo, noi specialisti invitiamo alla prudenza anche perché il tempo di osservazione è breve, i costi sono elevati e la terapia richiede ospedali altamente specializzati. Ma per i pazienti più gravi, che oggi non hanno alternative terapeutiche efficaci, rappresenta una speranza concreta, aprendo nuove frontiere nella cura delle malattie reumatologiche autoimmuni gravi”.

Fonti:

1-Studio Catarsis, (Anti-CD19 CAR T-Cell TherApy in Refractory Systemic Autoimmune DISeases) Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma; responsabile: Maria Antonietta D'Agostino; sostenuto dal Ministero della Salute. Prima paziente adulta trattata il 24 dicembre.

2-Dati dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù su 5 pazienti pediatrici con lupus e dermatomiosite curati con CAR-T.

3-Studio Castle, Università di Erlangen-Norimberga (Germania), gruppo del professor Georg Schett — risultati pubblicati su Lancet, Nature Medicine e New England Journal of Medicine.

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